對國內重症肌無力患者來說，將迎來治療新階段。近日，全球首款FcRn拮抗劑衛偉迦（艾加莫德）獲得國家藥監局正式批准上市，與常規治療藥物聯合，用於治療乙醯膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。這意味著這款同類首創的FcRn拮抗劑創新藥正式進入國內，成為30年來我國重症肌無力治療的新突破，有望改寫國內治療格局。艾加莫德也是國內首款、且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑。
此前，艾加莫德已在美國、歐盟、日本等國家和地區上市，是國內及全球首個獲批的靶向減少致病性免疫球蛋白（IgG）這一gMG潛在驅動因素的療法，為進一步攻克全身型重症肌無力提供了全新的治療手段。
每年6月是全球重症肌無力關愛月。在我國，2018年全身型重症肌無力已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。作為一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時，可危及生命。大多數gMG患者有IgG自身抗體，其中約75%-80%乙醯膽鹼受體（AchR）抗體陽性。
重症肌無力是能治、但難治的疾病。復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示：「據估計，中國至少有20萬重症肌無力患者。儘管目前有可用的治療手段，但仍然存在巨大的未被滿足的需求，極大影響患者的生活質量，臨床上亟需安全有效的創新治療選擇。」
長期以來，gMG的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，以傳統藥物為主，包括溴吡斯的明、糖皮質激素和其他免疫抑制劑等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力症狀，但傳統藥物在疾病控制、治療毒性等方面均存在不足，遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要，患者對於更好的臨床結局和治療方式有迫切需求。因此，臨床亟需通過高級別臨床研究證明有效且耐受性良好的靶向治療藥物。
作為近年來全球關注的熱點，FcRn拮抗劑作用機制獨特，能特定高效靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。艾加莫德在國內的獲批是基於已發表在《柳葉刀·神經病學》的全球3期多中心臨床研究ADAPT的結果。
趙重波教授表示，作為首個有高級別循證醫學證據支持並獲得陽性結果的FcRn拮抗劑，衛偉迦在中國的獲批是至關重要的里程碑，相信該藥有望進一步改變國內gMG患者的治療格局。
再鼎醫藥創始人、董事長兼執行長杜瑩博士表示，非常高興國家藥監局批准了衛偉迦靜脈注射的上市申請，並透露，除了gMG，科研團隊也正在與合作夥伴共同推進其他三項註冊性臨床研究，探索艾加莫德作為創新治療選擇在其他免疫球蛋白G介導的自身免疫性疾病中的應用。
作者：唐聞佳
編輯：吳金嬌
圖：本報資料圖
