【閱讀此文之前，麻煩您點下「關注」，方便與您討論分享，也能及時觀看下一篇精彩文章。非常感謝您的關注!
為何在某些地方，生命的拯救如此昂貴，而在另一些地方，它卻顯得如此無情地遙不可及。
在這個世界中，有那麼一群孩子。他們本該擁有無憂無慮的童年。命運卻開了一個殘酷的玩笑。
在他們剛剛踏入這個世界，對一切都充滿好奇和希望的時候看，一場疾病剝奪了他們的一切看，然而，讓人費解的是，明明一針就能救命的藥，卻需要全家人拼命去購買。
為什麼這類藥物在澳大利亞能夠如此便宜，而在我們的國家卻昂貴得讓人望而卻步？
案件經過
趙啟瑞是一個聰明可愛的孩子，可是當他走出來的那一刻，大家發現他走路的姿勢很奇怪，他的雙腿軟弱無力，外翻明顯。
當經過一番艱辛的檢查後，醫生最終確診他患有進行性脊肌萎縮症，這是一種罕見病，每6000到1萬個人中才會出現一個病例。
當時，國內還沒有針對這種疾病的特效藥物，唯一能做的只是通過康復訓練來延緩病情的發展。
他的母親吳桐眼看著二孩子一天天的無法走路，她深知時間對於治療這種疾病的重要性，她決定不惜一切代價給孩子爭取治療的希望。
她將孩子送進醫院，想盡一切辦法為他治療，在住院期間，吳桐親眼目睹了一起令人心碎的悲劇。
與趙啟瑞同住在病房的一個小病友也是同樣的病症，但是他卻因感冒而惡化，病友的媽媽連續三天兩夜沒有合眼，可是孩子卻在她短暫入睡期間離世。
這個可愛的小生命在離世前，轉向媽媽的一剎那，用盡了全身的力氣。這一幕深深刺激到了吳桐，她暗暗決定，不管付出多大的代價，一定要治好趙啟瑞的病。
可是治療這種罕見病並非易事。吳桐四處焦急地尋找著治療方法，希望能夠給予兒子一個健康的未來。
終於，她聽說了一種進口藥物——諾西那生鈉注射液，它被公認為治療SMA的有效藥物。
儘管知到了救命藥，吳桐卻面臨著巨大的經濟壓力。諾西那生鈉作為目前能夠治療進行性脊肌萎縮症的藥物之一，價格高昂，一針的費用高達70萬元。
而且，諾西那生鈉使用中整個費用只有61元能夠醫保報銷。吳桐沒有氣餒，她決定賣掉自己所有能變現的資產，通過借網貸、透支信用卡以及向親友借款，她終於湊齊了70萬元。
今年四月，吳桐將籌集到的資金全部用於給趙啟瑞注射了第一針諾西那生鈉。這是吳桐為了孩子的未來付出的一切努力。
她清楚地意識到，如果不儘早治療，趙啟瑞的肌肉會因為病情逐漸衰弱，甚至可能導致無法自主呼吸。
對於患有脊髓性肌肉萎縮症的人來說，有時候一口痰都可能成為奪走生命的威脅，因為他們無力咳出痰液，導致堵塞喉嚨。
吳桐的決心和母愛感動了無數人。人們紛紛為吳桐捐款，希望能夠幫助她繼續孩子的治療之路。
這不僅僅是一個母親為了給孩子治療罕見病而付出的努力，更是罕見病患者和他們的家庭所面對的巨大難題。
目前，諾西那生鈉等藥物的高價和未納入醫保的現狀讓許多家庭無法承受治療費用，這使得他們在抗擊疾病的道路上充滿了無盡的掙扎。而這樣的事情，竟然不僅僅是一個個例。
生活在另一個城市的武長毅是一個天真可愛的男孩，他的生命早就面臨了嚴峻的考驗。在他剛出生不久，家人就發現他無法正常運動，而且肌肉力量逐漸減弱。
他們帶武長毅跑遍了大大小小的醫院，經過一系列的醫學檢查，最終的診斷結果令家人震驚和心碎——武長毅竟然患有脊髓性肌萎縮症。
整個家庭一瞬間陷入了絕望，他們從醫生口中聽到了這種疾病的嚴重性，並且他們聽說了一種進口藥物，諾西那生鈉注射液，它據說能夠延緩SMA的進展，為患者提供希望。
對於武長毅來說，諾西那生鈉是唯一可以拯救他生命的特效藥物。
可是這種藥物的價格高昂到讓人難以承受。對於普通家庭來說幾乎沒有辦法做到的。
武長毅的父親在一家塑料廠工作，收入有限，而母親則全身心地照顧孩子，兩位年邁的爺爺奶奶也盡力支持。
為了籌集藥物費用，他們動用了所有的人脈資源，甚至借遍了所有能夠借的錢，但仍然遠遠不夠。
他們經過多方打聽，在朋友的介紹下了解到，澳大利亞這款藥物的價格卻只有41澳元，相當於人民幣約205元。
這個巨大的價格差距讓他們難以接受。他們不明白為什麼同樣的藥物，在不同國家的定價如此懸殊。
整個家庭在看到如此的情況後都開始絕望和痛苦，他們不知道為什麼明明一針就能救命的藥卻沒有辦法給孩子拿到。
他們目睹著武長毅漸漸失去了本該有的健康和快樂，卻無能為力。父母心中充滿了無盡的悔恨和無助，他們渴望能夠給予兒子所需要的救治和關愛，但現實卻讓他們陷入了困境。
案例分析
脊髓性肌肉萎縮症什麼症狀
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經系統遺傳性疾病，會導致肌肉無力和萎縮。這種疾病的症狀因個體而異，但通常包括肌肉力量下降和運動功能受限。
SMA患者可能在嬰幼兒期或兒童期出現症狀，最初可能會感覺頭部抬不起來或坐不穩。隨著時間的推移，肌肉力量會逐漸減弱，影響到肢體活動和肌肉控制能力。
這種疾病也可能影響到呼吸肌肉的功能，導致一些患者出現呼吸困難或呼吸肌無力的問題。另外，SMA患者可能會出現脊柱側彎的情況，使得他們的姿勢變得異常。
在嬰幼兒期，SMA患者可能會出現發育遲緩的跡象，包括頭部控制能力較差、吸吮和咀嚼困難，以及發育里程碑的延遲。
儘管SMA的症狀和嚴重程度因人而異，但對於患者和家庭來說，早期的診斷和全面的醫療管理非常重要。
這樣可以為他們提供最佳的治療和支持，幫助他們儘可能地應對疾病帶來的挑戰。
諾西那生鈉注射液對這種疾病主要有什麼作用
諾西那生鈉注射液（Spinraza）通過增加缺乏的脊髓運動神經元蛋白（SMN蛋白）來改善疾病的症狀和進程。
這種藥物可以增加脊髓中SMN蛋白的產量，彌補缺乏的部分，從而保護和維持運動神經元的功能。通過定期的注射治療，它有助於減輕肌肉無力和萎縮的症狀，同時減緩疾病的進展。
儘管諾西那生鈉注射液不能完全治癒脊髓性肌肉萎縮症，但它為患者提供了一種重要的治療選擇。
它可以改善他們的生活質量，減輕他們所面臨的困難和不便。對於患有脊髓性肌肉萎縮症的人們來說，這種藥物提供了希望和支持。
為什麼這類藥在澳大利亞能如此便宜，在我國卻如此高昂？
不同國家的藥品定價制度和醫療保險制度存在差異，這是導致價格差距的一個重要原因。
中國採取了政府定價制度，考慮到藥品的成本、利潤和公益性，但這也可能導致一些藥品的價格較高。
澳大利亞則採用市場定價機制，鼓勵競爭來降低藥品價格，這可能解釋了為什麼同一種藥品在兩個國家的價格存在差異。
另外，醫療保險制度也在一定程度上影響了患者的藥品費用負擔。澳大利亞採取了全面的國家醫療保健體系，即澳大利亞國家醫療服務體系（Medicare）。
該體系提供了普遍的公共醫療保險，覆蓋了大部分醫療費用，包括藥品費用。
在這種體系下，政府通過談判和招標等方式來確定藥品的定價，並且對藥品價格進行嚴格控制，以確保藥品的可負擔性和公平性。
這意味著澳大利亞患者在購買藥品時可以獲得更多的醫療保險報銷，減輕了他們的經濟負擔。
中國的醫療保險制度覆蓋面較窄，對於罕見病等高價藥物的報銷比例較低，覆蓋範圍和報銷比例有限。
大部分高價藥物並未納入醫保，這意味著患者需要自行承擔高昂的藥物費用。
此外，中國的藥品定價和監管政策相對嚴格，包括藥品的市場准入和審批過程較為繁瑣，這可能導致一些新藥較難快速進入市場，並且限制了價格的競爭性。
智慧財產權保護也對藥品價格產生一定影響。一些藥物可能受到專利保護，由某個公司獨家生產和銷售，這可能導致藥品價格較高。
在澳大利亞等國家，對藥物專利的保護較高，從而導致價格上升。而在中國，由於一些藥物的專利權保護較弱，可能存在仿製藥的競爭，從而對原始藥物的價格產生影響。
儘管集中採購談判和納入醫保是推動罕見病藥物降價的常見方法，但在實踐中面臨困難。
部分罕見病用藥問題得以解決的原因在於中國人口眾多，某些病種的罕見病患者並不罕見，這使得醫保部門可以通過量價交換等談判手段促使企業降價，實現共同利益。
然而，對於臨床總量較少的新型罕見病藥物，議價仍然困難。
根據國家醫保局信訪辦工作人員的說法，諾西那生鈉注射液已被納入醫保談判日程。國家希望與相關藥企進行談判，降低藥物價格以滿足脊髓性肌萎縮症患者的需求。
儘管去年已開始與藥企談判，由專家組研究定價，但具體定價尚不清楚。
然而，藥物一直無法納入醫保目錄的原因是價格未能下降，因為醫保目錄適用於全國各地，必須確保藥物價格對各地方都可承擔。
解決罕見病患者用藥困境和高藥價問題的根本方式是通過國家和藥企的談判降低藥物價格。同時，積極發展商業保險和綜合利用社會資源也是減輕患者負擔的重要手段。
