利用澳門特別行政區的特殊的區位優勢和政策優勢，無論國際還是內地的創新藥物都能在確保安全、有效的前提下在澳門實現快速、便捷的註冊、上市。此舉不僅能助於澳門特區居民的公眾健康，亦可通過「港澳藥械通」這一特殊政策紅利將內地居民臨床急需的藥物引進到大灣區定點醫院。

11日上午，在澳門舉行的BEYOND國際科技創新周粵港澳大灣區藥品醫療器械創新發展創新論壇上，澳門藥物監督管理局局長蔡炳祥透露，從去年1月至今年5月，澳門業已上市了30個不同品類和治療用圖的創新藥品，其中既有在歐美日澳等國家批准臨床上市的國際創新藥物，也有經中國藥監部門批准上市的一類新藥。「澳門藥品註冊制度，最終目標是要保障臨床用藥需求。」

5月11日當天，首個基於內地獲批、生產在第四代四環素類抗感染藥物紐再樂，在澳門獲批上市。同日，一款用於治療肥厚型心肌病的創新藥物CAMZYOS®(mavacamten)亦在澳門獲批上市。

澳門藥物監督管理局局長蔡炳祥

澳門藥物監督管理局成立一年多

成功上市了30個創新藥物

蔡炳祥表示，澳門藥物監督管理局成立以來，對國際創新藥物的澳門上市問題進行了明確規定：創新藥物必須在具備研發能力的國家先取得上市許可後方才可以依程序在澳門批准上市。「既包括我們中國國家藥監局的批准上市的創新藥品，也包括在歐盟、美國、澳大利亞、日本等國取得上市許可的藥物。」

同時，新藥上市需要提供臨床研究中的一些關鍵數據，以證明藥物的安全性和有效性以及在針對亞洲人群用藥時沒有顯著性差異的證明，以保護本地居民的用藥安全。「從去年1月到今年5月，我們批了30個新藥上市來保障臨床用藥需求。」他表示，在新藥審批時，澳門藥監部門也會充分考慮臨床急需、安全有效以及對特定病患的效益問題。

雙向助力澳門特區臨床用藥

首個內地獲批、生產的抗感染藥物澳門上市

得益於粵港澳大灣區的創新機制優勢，一些在澳門、香港獲批上市應用，內地臨床急需且未或批准上市的創新藥品可以經由「港澳藥械通」政策引進到內地定點醫療機構。

在澳門，粵港澳大灣區的機制優勢並不是成為單純的內地引進國際創新藥物渠道。也可以快速將內地獲批上市的創新藥物引進到澳門，滿足居民的臨床用藥需求。

11日下午，再鼎醫藥的創新抗感染藥物紐再樂（甲苯磺酸奧馬環素）成功獲得澳門註冊登記，該藥物批准適應症為用於治療社區獲得性細菌性肺炎及急性細菌性皮膚和皮膚結構感染。這也是澳門藥物監督管理局揭牌成立以來，首個基於內地獲批、生產後在澳門獲批上市的創新抗感染藥物。

稍早前，基於對入組超過2，000名患者的多項綜合性臨床研究，美國食品藥品監督管理局批准了紐再樂用於社區獲得性細菌性肺炎及急性細菌性皮膚和皮膚結構感染的上市申請。

再鼎醫藥與合作伙Paratek合作，在中國生產並開展了三項臨床研究，以支持紐再樂®在中國內地的註冊上市。紐再樂還獲得了「十三五」重大新藥創製科技重大專項支持。

2021年12月，紐再樂作為一類新藥被國家藥品監督管理局批准，包括口服和靜脈輸注兩種劑型，用於治療小區獲得性細菌性肺炎和急性細菌性皮膚和皮膚結構感染。該藥在中國進行生產。2023年，紐再樂被納入國家醫保藥品目錄，為中國數百萬社區獲得性感染患者帶來了全新的治療選擇。

中山大學附屬第一醫院呼吸內科主任郭禹標教授表示，該藥物作為第四代四環素類藥物，具有更強大的抗感染效果，且在全國範圍內得到了廣泛應用。「大樣本數據和臨床實踐顯示，該藥物具有對陰陽不典型細菌的廣譜通殺的效果。而且醫學頂級期刊《新英格蘭》顯示，其對於社區獲得性肺炎的早期臨床緩解率高且安全性好。」

再鼎醫藥高級副總裁潘璐表示：「隨著大灣區的一體化建設，內地與港澳地區藥械研發、生產、流通和使用的『軟聯通』機制不斷完善，大灣區醫藥產業融合發展的趨勢將不斷增強。再鼎願意繼續攜手內地和香港、澳門的藥監部門，儘快推進我們的創新產品惠及大灣區的患者，助力實現大灣區、大健康、大融合的目標。」

肥厚型心肌病創新藥物澳門首發

國家藥監局將其納入優先審批

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱症狀和心臟功能障礙，還與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風險的增加有關。據估算，中國約有110萬至280萬名肥厚型心肌病患者。

5月11日，由聯拓生物研發的CAMZYOS®(mavacamten)正式獲得中國澳門特別行政區藥物監督管理局批准，用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

澳門鏡湖醫院心內科主任顧問馮秀華醫生表示：「肥厚型心肌病是一種會嚴重影響患者生活質量的心血管疾病。我們非常欣喜地看到，mavacamten能在澳門特區獲批，為本地患有此慢性且令人衰弱疾病的患者帶來了希望」。

聯拓生物執行長王軼喆博士表示：「Mavacamten獲得澳門特區藥物監督管理局的批准，是該產品在聯拓授權區域的首次獲批，對於聯拓具有非常重要的里程碑意義。此次獲批也彰顯了我們對加速將創新療法帶給亞洲患者的承諾」。

目前，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已接受mavacamten用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），並將其納入了優先審評。

采寫：南都記者王道斌曾文瓊