國家醫保局正式發布最新的國家醫保藥品目錄調整情況和新版目錄，通過此次調整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病、新冠治療用藥等，將為更多患者及其家庭帶來新希望。新版國家醫保藥品目錄將於2023年3月1日起正式實施。這是自2018年以來，國家醫保目錄的第五次調整。
單片雙藥HIV治療藥物提升安全性及治療滿意度
得益於我國「四免一關懷」政策的實施，HIV感染已從致死性疾病逐步轉變為可防控的慢性傳染病。隨著HIV感染者年齡增長及基礎疾病的出現，服用藥物種類或將逐步增加。因此，如何降低長期服藥所帶來的副作用及藥物相互作用，提高HIV感染者的治療滿意度，成為了新的治療需求。多項III期註冊臨床研究數據顯示，創新單片雙藥治療方案多偉托，在穩定轉換HIV感染者中能達到和傳統三藥療法相似的療效，通過減少一個非必需的藥物，降低藥物治療負擔，提升安全性及HIV感染者治療滿意度。
多偉托是《中國愛滋病診療指南（2021年版）》一線推薦藥物，由固定劑量的多替拉韋（50mg）和拉米夫定（300mg）組成。作為中國首個完整的、每日一次、單一片劑的HIV雙藥治療方案，多偉托於2021年3月獲得中國國家藥品監督管理局批准用於初治HIV成人感染者，同年即被納入國家醫保目錄；2022年4月，其擴大適應症獲批延展至穩定轉換HIV感染者。2023年1月18日，多偉托（通用名：拉米夫定多替拉韋片）穩定轉換適應症正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，作為一種完整方案，用於治療已實現病毒學抑制的HIV-1成人及12歲以上青少年感染者。
脊髓性肌萎縮症患者再迎「生命減負」
脊髓性肌萎縮症（以下簡稱「SMA」）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，發病率為存活新生兒中1／10000，每年國內新增約1000例SMA患者，約80%的患者會在出生後 18 個月內起病，病情的進展可導致全身多系統異常。重症SMA患兒如不進行有效治療，多數會在2歲內夭折。利司撲蘭口服溶液用散被正式列入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022版）》，用於治療2月齡及以上SMA患者。利司撲蘭口服溶液用散曾於 2021年6月獲國家藥品監督管理局正式批准，成為首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。此次納入醫保的舉措再次體現了國家對罕見病患者用藥保障和健康權益的高度重視，也是各方合力為SMA患者和家庭減負解困的又一重要里程碑。
創新藥物可負擔，前列腺癌患者獲益
前列腺癌是發生在前列腺的上皮性惡性腫瘤。前列腺癌是全球男性第二高發癌種，2020年，我國前列腺癌發病率位列男性惡性腫瘤第6位，泌尿系統腫瘤第1位，且隨著年齡的增長而增加，50歲以後快速升高，嚴重威脅退休後老年男性的生命健康。我國前列腺癌常規治療方法為手術治療、內分泌治療、放療、化療等。而GnRH拮抗劑作為臨床治療中創新的內分泌去勢治療，相對於目前的治療方法，其在治療效果、安全耐受性及相關機能的保護方面，尤其在伴隨心血管事件、骨骼肌肉相關事件與尿路事件風險的患者治療中，有著明確的臨床及真實世界證據優勢。
前列腺癌創新藥物注射用醋酸地加瑞克被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》。注射用醋酸地加瑞克是中國唯一上市的用於前列腺癌治療的促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，填補了國內前列腺癌相關治療領域空白。納入醫保藥品目錄後，其將以更高的可負擔性，令參保患者享受到創新藥成果所帶來的治療獲益提升。
創新藥入醫保，與MS患者共赴「十年不復發」之約
多發性硬化症（MS）是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的神經免疫性疾病，會讓患者逐步喪失自理能力，造成癱瘓、失明甚至失去生命。DMT（疾病修正治療）是國內外指南及共識推薦的多發性硬化症緩解期標準治療。多發性硬化症的病理生理機制涉及外周、中樞多個環節，而我國現有DMT藥物大多主要作用於外周免疫，因此亟需能夠應對多環節導致發病的藥物。富馬酸二甲酯腸溶膠囊可以透過血腦屏障，激活外周及中樞的Nrf2通路，發揮免疫調節和神經保護雙重作用。該藥已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年版）》。新版醫保目錄的正式實行，將顯著提高富馬酸二甲酯腸溶膠囊的可及性，大幅度降低患者用藥經濟負擔，進一步助力中國患者長期規範疾病管理。
β-地貧患者經濟壓力及輸血負擔有望顯著降低
地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面臨治療手段局限、經濟負擔嚴重等問題。在臨床治療中，實現「用得上」和「用得起」同步可及才能最大化患者獲益。
β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病。作為一種常染色體隱性遺傳病，若夫妻雙方均為地貧基因攜帶者，其下一代約有25%的可能患有重型地貧。資料顯示，中國輸血依賴型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數的30%，相較於地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經濟負擔、生命質量等維度面臨嚴重挑戰，輸血困難、祛鐵不規範、經濟負擔沉重等問題使得部分患者無法完成規範化治療，導致併發症的發生和預期壽命的減少。
注射用羅特西普現已納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，用於β-地中海貧血（以下簡稱「β-地貧」）成人患者的治療。這是首款納入國家醫保目錄的β-地貧創新治療藥物，有望顯著減輕患者經濟壓力，降低輸血負擔，為更多患者提供創新治療選擇。
生物製劑入醫保有利於EGPA患者控制疾病
成人嗜酸性肉芽腫性多血管炎（簡稱：EGPA）是一種罕見的自身免疫性疾病。與其他血管炎不同，EGPA最早且最易累及呼吸道和肺臟。然而隨著病情的進展，患者全身多個系統均可受累並造成不可逆的器官損害，嚴重威脅患者生命。外周血嗜酸粒細胞升高是EGPA主要的臨床特徵之一。目前認為，EGPA的發病機制為嗜酸粒細胞浸潤和抗中性粒細胞的胞漿抗體介導了血管壁損傷。因此，在治療過程中，抑制參與炎症反應的嗜酸粒細胞的水平對疾病控制意義重大。
當前有部分EGPA患者在經過包括口服皮質類固醇（OCS）和免疫抑制劑等在內的標準方案治療後，仍面臨著疾病控制不佳、復發率較高的困境。長期使用類固醇和免疫抑制劑也容易帶來感染、肥胖、骨質疏鬆、糖尿病、高血壓等副作用。因此延長疾病的緩解時間、減少復發、提升用藥安全性對患者而言至關重要。
美泊利珠單抗注射液用於EGPA的適應症被正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，將極大地降低患者的疾病負擔，為患者長期控制疾病、收穫優質生活提供進一步的可能。作為全球首個獲批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體生物製劑，美泊利珠單抗在中國獲批僅一年後即被納入醫保，將有效提高EGPA中國患者對這一創新生物製劑的可及性和可負擔性，並幫助改善疾病的長期規範管理水平。
罕見病NMOSD迎來首個且唯一醫保用藥
伊奈利珠單抗注射液此次被正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，打破了我國NMOSD患者長期面臨的無藥可用、用不起藥的困境，有望大幅提高我國NMOSD患者的用藥可及性和可負擔性，促進NMOSD的規範診療，使得序貫治療、長程治療成為可能，從而切實改善我國NMOSD患者的健康與生命質量。
視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種罕見的神經系統自身免疫性疾病，以視神經和脊髓受累為主，具有高復發、高致殘特徵。中國是目前全球NMOSD患者基數最大的國家，該病高發於青壯年女性群體，患者往往因病致殘、因病致貧，造成嚴重的醫療負擔和社會負擔。
2022年3月，伊奈利珠單抗注射液獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准上市，成為我國治療NMOSD的首款抗CD19單抗。循證證據表明，伊奈利珠單抗注射液是全球唯一獲批用於AQP4抗體陽性NMOSD成人患者治療的抗CD19單抗，是一種靶向B細胞表面CD19的人源化IgG1單抗，能更廣泛更持久地耗竭B細胞，從而更有效地降低 NMOSD復發風險，單藥治療28周可降低77%復發風險，長程使用第4年的平均復發率為1%；且可降低殘疾惡化風險，安全可靠，使患者全面獲益。
（潘嘉毅）
